俄新社：俄罗斯和哈萨克斯坦儿童接受瑞士制药巨头最昂贵新药治疗后死亡

俄罗斯新闻社报道，Zolgensma 被认为是世界上最昂贵的药物，单剂成本超过 200 万美元。

据路透社援引诺华公司的一份声明称，死亡是由于在注射该药物 5 到 6 周后发生的急性肝功能衰竭而记录的。

Zolgensma于去年底在俄罗斯注册。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性疾病，表现为进行性肌肉无力。患者逐渐降低肌肉收缩的能力，最终导致呼吸和吞咽受损。这种疾病的治疗仅限于症状缓解和终生使用昂贵的药物。据统计，患有这种疾病的儿童有一半活不到两年。

直到最近，还没有针对 SMA 的根治性治疗。只有基因疗法显示出效果。单剂量的 Zolgensma 用功能性拷贝替换缺失或有缺陷的基因。