200多元一针进口药卖70万是怎么回事?聚焦“天价”罕见病药

2020-08-07 10:48:28 来源:新华网 作者:消息 责任编辑:王一 字号:T|T
摘要】日前,网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价,且国内价格远高于国外”,引发社会关注。

  新华社北京8月6日电 题:“一支药70万元”“国外便宜国内贵”?——聚焦“天价”罕见病药

  新华社记者帅才、屈婷

  日前,网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价,且国内价格远高于国外”,引发社会关注。

  “脊髓性肌萎缩症”是什么病?诺西那生钠注射液是什么药?为何药价如此昂贵?该药在国内外市场真的售价悬殊吗?国内患者用药价格是否有望下降?新华社记者就此展开调查。

  焦点一:脊髓性肌萎缩症是什么病?

  据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍,脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种致命疾病,通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁;Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症;Ⅲ型虽然不会影响寿命,但患者会全身无力,给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。

  湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称,这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征,是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。

  专家表示,我国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000,目前约有SMA患者3万多名,但新生儿中的致病基因携带率约为1/50,危险性很高,因此进行大规模产前筛查非常重要。

  焦点二:诺西那生钠注射液是什么药?

  专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物,也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰穿将药物注射到体内)的方式,给患者用药。

  吴丽文告诉记者,患儿在确诊后需尽早用药:第一年需要注射6次药物,头2个月需注射4针;之后每4个月需注射1针。

  吴丽文说,部分患儿在注射用药后,运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药,目前已注射4次。治疗后,诺诺的运动能力得到较好恢复。

  “从治疗上来讲,诺西那生钠注射液的确有用,但并不能完全逆转病情。”吕俊兰提醒称。

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